Astra Zenecas fas 3-studie missar primärt mål

Resultat från studien visade att efzimfotase alfa (ALXN1850), en enzymersättningsterapi under utveckling, inte uppnådde statistisk signifikans men uppvisade en numerisk förbättring i den primära slutpunkten sex minuters gångtest hos ungdomar och vuxna med hypofosfatasi (HPP) som inte tidigare hade behandlats med Strensiq (asfotase alfa) vid vecka 25, jämfört med placebo.

Det framgår av ett pressmeddelande.

I den övergripande populationen uppnådde efzimfotase alfa vid vecka 25 en så kallad minsta kvadratmedelvärdesskillnad på 17,05 meter (p=0.1675) i förändring från baslinjen i den primära slutpunkten 6MWT, jämfört med placebo. Den uteblivna statistiska signifikansen berodde till stor del på bättre resultat än väntat i placebogruppen för vuxna med vuxendebut av HPP, skriver Astra Zeneca.

I en post hoc-analys vid vecka 25 uppnådde 45,2 procent av de patienter som behandlades med efzimfotase alfa den minsta kliniskt viktiga skillnaden från baslinjen i 6MWT, jämfört med 30,0 procent i placebogruppen.

I den övergripande populationen visade efzimfotase alfa vid vecka 25 en nominellt signifikant förbättring i den sekundära slutpunkten Facit-Fatigue.