Psykedeliska läkemedel: En obeprövad miljardaffär

Det finns en tydlig brytpunkt i rapporteringen om psykedeliska läkemedel. När president Donald Trump skrev under den exekutiva order som gav psykedeliska preparat ett slags snabbspår genom den annars rigorösa federala läkemedelskontrollen fick det omedelbara konsekvenser. Framför allt blev beslutet ytterligare ett tecken på att synen på psykedeliska läkemedel förändrats radikalt.

– Den här typen av läkemedel har enorma fördelar om de ges i en klinisk miljö, och vi arbetar mycket hårt för att det ska bli verklighet, sade USA:s hälsominister Robert F Kennedy Jr i ett uttalande.

Donald Trumps och Robert F Kennedy Jr:s positiva inställning satte fart på aktiviteten i branschen – och öppnade pengakranarna. Det började med att läkemedelsjätten Abbvie betalade 1,2 miljarder dollar för ett molekylpatent som utvecklats av bioteknikbolaget Gilgamesh. Tidigare i vår köpte japanska Otsuka forskningsföretaget Transcend Therapeutics för 1,2 miljarder dollar. Och den 16 juli i år meddelade Eli Lilly, känt för sin framstående forskningsportfölj, att man köper tyska Atai Beckley, specialiserat på nästa generations psykofarmaka, för 3,8 miljarder dollar.

Ingen garanti

I går var psykedelika något som främst intresserade sökare med en liberal inställning till sinnesförändrande substanser. I dag omnämns det som ett mirakelmedel med potential att revolutionera folkhälsan globalt. I morgon kan psykedeliska läkemedel vara big business, med allt vad det innebär av börsnoteringar, offensiva försäljningsprognoser och höga vinstmarginaler. Men fortfarande återstår en rad hinder innan psykedelikabolagen kan produktifiera och kapitalisera på forskningens framsteg.

Det finns också goda anledningar att mana till besinning, eller till och med höja ett varnande finger. Riskerna är många och historien full av medicinska innovationer som fallit samman. Andrew Fire och Craig Mello tilldelades Nobelpriset i medicin 2006 för forskning inom RNA-interferens. Roche, Pfizer och Novartis satsade enorma belopp på tekniken men längst i offensiven gick Merck som köpte forskningsbolaget Sirna Therapeutics för 1,1 miljarder dollar. Men att omsätta RNA-tekniken till kommersiella produkter visade sig vara omöjligt. Amerikanska Biogen hade utvecklat ett preparat som skulle revolutionera behandlingen av Alzheimers sjukdom, men 2019 avbröt man plötsligen två fas 3-studier och skrotade projektet.

Att psykedelikaföretag fått finansiering och nått lyckade studieresultat är alltså långt ifrån någon garanti för att de ska gå hela vägen in i mål och lyckas nå marknaden med ett preparat.

Utvecklingen av nya psykedeliska läkemedel sker på flera håll i världen, men USA, Japan och Storbritannien ligger längst fram. Här finns också de bolag som är föremål för högst ställda förväntningar. Ett av dessa är brittiska Compass Pathways, som grundades 2016 av det äkta paret George Goldsmith och Jekaterina Malijevskaja. Bakgrunden var att deras då 18-årige son led av svår ångest, tvångssyndrom och hade diagnostiserats med det som inom psykiatrin kallas behandlingsresistent depression. Inga etablerade terapier eller mediciner hade någon positiv effekt på Allan Malievskys psykiska hälsa. I desperation började föräldrarna läsa in sig på alternativa behandlingsmetoder i allmänhet och psykedeliska preparat i synnerhet. Med låga doser av ketamin och psilocybin lyckades de inte bara häva Allan Malievskys svåra depression, utan också påskynda ett fullständigt tillfrisknande. Inom loppet av några veckor var sonen helt symtomfri.

George Goldsmith och Jekaterina Malijevskaja startade Compass Pathways som ett icke-vinstdrivande projekt riktat till andra föräldrar i samma situation. Snart stod det klart att efterfrågan var enorm – inte minst från finansmarknaden. Studier pekade på att psilocybin kunde ha positiv effekt på en rad psykiatriska tillstånd: posttraumatiskt stressyndrom, anorexi och narkotikaberoende, för att nämna några.

Förändrade förutsättningar

Compass Pathways bolagiserades och tog in riskvilligt kapital från techmiljardärerna Peter Thiel och Christian Angermayer, samtidigt som verksamheten helt inriktades på att utveckla den första generationens psykedeliska läkemedel. År 2020 noterades bolaget på Nasdaq, men det var först när Donald Trump undertecknade sin exekutiva order som aktiekursen tog ordentlig fart. Sex veckor efter tillkännagivandet hade Compass Pathways börsvärde mer än fördubblats.

– Uppskattningsvis 4 miljoner amerikaner lever med behandlingsresistent depression och 13 miljoner med PTSD – två tillstånd som under decennier haft kritiskt begränsad innovation, och där vi har sena kliniska program på gång, säger Kabir Nath, vd för Compass Pathways.

De yttre förutsättningar har alltså förändrats till det positiva, men kommersiellt har Compass resa inte varit spikrak. Comp 360, det syntetiska psilocybin som Compass utvecklat, har visserligen klarat två fas 3-studier i rad, men resultaten har inte varit fullt så mirakulösa.

Den första fas 3-studien var en besvikelse, medan resultaten från den andra visade att nära 40 procent av högdospatienterna nådde en kliniskt meningsfull symtomlindring dagen efter behandlingen. Positivt, men knappast någon mirakeleffekt. Compass Pathways försöker nu få till en rullande ansökan med amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.

Om Comp 360 till slut får ett slutgiltigt godkännande blir det det första psykedeliska preparatet på den amerikanska marknaden. Bolaget räknar med att slutföra sin rullande läkemedelsansökan i slutet av 2026 och nå lansering till amerikanska patienter under slutet av nästa år. Vd Kabir Nath understryker samtidigt att tidsplanen är ”ett mål snarare än en garanterad deadline”.

Vem ska betala notan?

Just snabbheten är psykedelikabolagens främsta argument. Flera studier visar på symtomlindring redan dagen efter en enda behandling, jämfört med de veckor som traditionella antidepressiva läkemedel behöver. För en patientgrupp där självmordsrisken är ett allvarligt problem har det stor betydelse.

Men mycket pekar mot att infrastrukturen kommer att bli sektorns verkliga flaskhals. En genomsnittlig psilocybinsession varar sex till åtta timmar och kräver övervakning från kompetent personal, särskilt anpassade kliniker samt medicinsk beredskap för akuta psykiatriska reaktioner. Sådana resurser finns inte i dag i den skala som skulle krävas för att nå de miljontals patienter som är aktuella för behandling.

Därtill kommer frågan om vem som ska betala för slutnotan – skattefinansierad vård, privata sjukförsäkringar eller patienten själv? Ett godkännande från federala läkemedelsmyndigheten FDA är nämligen ingen garanti för att läkemedlen omfattas av privata sjukvårdsförsäkringar.

Om psykedeliska läkemedel ska bli den miljardindustri investerarna hoppas på så måste behandlingarna också gå att leverera – och betala för – i stor skala.